Sarepta Therapeutics, ELEVIDYS'in 4 Yaş ve Üstü Duchenne Musküler Distrofi Hastalarına Genişletilmiş ABD FDA Onayını Duyurdu

20.06.24 17:02 EDT

– FDA, ayaktan Duchenne hastaları için ELEVIDYS'e geleneksel onay verdi

– FDA, ayaktan olmayan Duchenne hastaları için ELEVIDYS'e hızlandırılmış onay verdi

– Sarepta, 21 Haziran 2024'te saat 8:30 ET'de bir yatırımcı konferans görüşmesine ev sahipliği yapacak

CAMBRIDGE, Kütle.--(BUSINESS WIRE)--20 Haziran 2024-- Nadir hastalıklar için hassas genetik tıpta lider olan Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), bugün ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) etiketli endikasyonun genişletilmesini onayladığını duyurdu ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) DMD'de doğrulanmış bir mutasyona sahip Duchenne musküler distrofisi (DMD) olan bireyleri içerecek şekilde en az 4 yaşında olan gen. İşlevsel faydaları onaylayan FDA, ayaktan hastalar için geleneksel onay verdi. FDA, ayaktan olmayan hastalar için hızlandırılmış onay verdi. Ambulatuvar olmayan Duchenne hastaları için sürekli onay, doğrulayıcı bir çalışmada klinik yararın doğrulanmasına bağlı olabilir. DMD geninde ekzon 8 ve/veya ekzon 9'da herhangi bir delesyon olan hastalarda ELEVIDYS kontrendikedir.

"Uzun yıllara dayanan özel araştırma, geliştirme, yatırım ve yaratıcı enerjiyi temsil eden ELEVIDYS etiketinin, ayaktan tedavi durumuna bakılmaksızın 4 yaş ve üstü Duchenne hastalarını tedavi etmek için genişletilmesi, Duchenne topluluğu için belirleyici bir andır. Bugün aynı zamanda gen terapisi vaadi ve bilim için bir kazanç için bir dönüm noktası olarak duruyor "dedi Sarepta'nın başkanı ve CEO'su Doug Ingram. "Bu önemli anda, Dr. Jerry Mendell ve Louise Rodino-Klapac'a, bu acımasız ve yaşamı çalan hastalığı tedavi etmek için 20 yıllık inatçı bir gen terapisi arayışları için, yaşamı tehdit eden nadir bir hastalık tedavisinin bekleyen hastalara sunulmasını hızlandırmak için bilimsel kanıtları takip ettikleri için FDA'ya içten teşekkürlerimi sunmak istiyorum. ve bu önemli güne yol açan çok sayıda çalışmaya katılan birçok klinik araştırmacıya ve cesur Duchenne ailesine."

ELEVIDYS'in mucidi ve kıdemli danışmanı Jerry Mendell, "ELEVIDYS etiketinin bugünkü genişlemesi, Duchenne hastaları için 50 yıllık bir tedavi arayışımın doruk noktasını ve meslektaşım Dr. Louise Rodino-Klapac ile birlikte, kaslara güvenli ve etkili bir şekilde verilebilecek bir gen terapisini optimize etmek ve geliştirmek için yaklaşık 20 yıllık bir çabanın doruk noktasını temsil ediyor" dedi. Tıbbi İşler, Sarepta. "ELEVIDYS'in ilk onayı önemli bir dönüm noktasıydı ve genişletilmiş endikasyon, klinisyenlerin artık Duchenne ile yaşayan erkek ve genç erkeklerin büyük çoğunluğu için bir tedavi seçeneğine sahip olduğu anlamına geliyor. Bu genişleme, bilimin başarısına, kanıtlara ve bugüne kadar yaptığımız çalışmalarda gördüğümüz hastalığın yörüngesindeki gelişmelere işaret ediyor.

Hızlandırılmış onay yolu ile tutarlı olarak, Sarepta, ayaktan olmayan Duchenne musküler distrofisi olan hastalarda ELEVIDYS'nin klinik yararını doğrulamak ve doğrulamak için randomize, kontrollü bir çalışmanın sonuçlarını yürütmeyi ve sunmayı taahhüt etmiştir. ENVISION (Çalışma SRP-9001-303), Duchenne'li ayaktan olmayan ve daha yaşlı ayaktan bireylerde ELEVIDYS'nin küresel, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir Faz 3 çalışması devam etmektedir ve bu pazarlama sonrası gereksinim olarak hizmet etmesi amaçlanmıştır.

2019'da imzalanan bir işbirliği anlaşmasının parçası olarak Sarepta, Duchenne topluluğunun geleceğini dönüştürmek için Roche ile birlikte çalışıyor ve hastalıkla yaşayanların kas fonksiyonlarını sürdürmelerini ve korumalarını sağlıyor. Sarepta, ELEVIDYS'in ABD'de yasal olarak onaylanması ve ticarileştirilmesinin yanı sıra üretimden de sorumludur. Roche, düzenleyici onaylardan ve ELEVIDYS'i dünyanın geri kalanındaki hastalara ulaştırmaktan sorumludur.

Hastalar ve doktorlar ELEVIDYS hakkında daha fazla bilgiye www.SareptAssist.com numaralı telefondan veya 1-888-727-3782 numaralı telefondan ulaşabilirler.

Konferans görüşmesi ayrıntıları

21 Haziran 2024 saat 08:30 ET'de Sarepta, bu güncellemeyi tartışmak için bir konferans görüşmesine ve web yayınına ev sahipliği yapacak.

Etkinlik, https://investorrelations.sarepta.com/events-presentations'de Sarepta'nın web sitesinin yatırımcı ilişkileri bölümünde canlı olarak yayınlanacak ve etkinliğin ardından bir yıl boyunca orada bir tekrar yayını arşivlenecek. Telefonla katılan ilgili tarafların bu çevrimiçi formu kullanarak kayıt yaptırmaları gerekecektir. Arama ayrıntıları için kaydolduktan sonra, tüm telefon katılımcıları, etkinliğe telefonla erişmek için kullanacakları kişisel bir PIN numarasıyla birlikte arama numarasına bir bağlantı içeren otomatik olarak oluşturulmuş bir e-posta alacaklardır.

ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) hakkında

ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), Duchenne kas distrofisinin altında yatan genetik nedeni (DMD geninde distrofin proteini eksikliğine neden olan mutasyonlar veya değişiklikler) ele almak için tasarlanmış, intravenöz infüzyon için tek dozlu, adeno-ilişkili virüs (AAV) tabanlı bir gen transfer tedavisidir.

ELEVIDYS, en az 4 yaşındaki bireylerde Duchenne musküler distrofisinin (DMD) tedavisi için endikedir.

• Ayaktan olan ve DMD geninde doğrulanmış bir mutasyona sahip hastalar için.
• Ambulatuvar olmayan ve DMD geninde doğrulanmış bir mutasyona sahip hastalar için.

Ambulatuvar olmayan hastalarda DMD endikasyonu, iskelet kasında ELEVIDYS mikro-distrofininin (bundan sonra "mikro-distrofin" olarak anılacaktır) ekspresyonuna dayalı hızlandırılmış onay ile onaylanmıştır. Bu endikasyon için sürekli onay, doğrulayıcı bir çalışmada klinik faydanın doğrulanmasına ve tanımlanmasına bağlı olabilir.

ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİSİ

KONTRENDIKASYON:

DMD geninde ekzon 8 ve/veya ekzon 9'da herhangi bir delesyon olan hastalarda ELEVIDYS kontrendikedir.

UYARILAR VE ÖNLEMLER:

İnfüzyonla İlgili Reaksiyonlar:

• Aşırı duyarlılık reaksiyonları ve anafilaksi dahil olmak üzere infüzyonla ilişkili reaksiyonlar, ELEVIDYS uygulaması sırasında veya sonrasında birkaç saat içinde meydana gelmiştir. Uygulama sırasında ve infüzyonun bitiminden sonra en az 3 saat boyunca hastaları yakından izleyin. İnfüzyonla ilişkili reaksiyon belirtileri ortaya çıkarsa, infüzyonu yavaşlatın veya durdurun ve uygun tedaviyi verin. Semptomlar düzeldiğinde, infüzyon daha düşük bir oranda yeniden başlatılabilir.
• ELEVIDYS should be administered in a setting where treatment for infusion-related reactions is immediately available.
• Discontinue infusion for anaphylaxis.

Acute Serious Liver Injury:

• Acute serious liver injury has been observed with ELEVIDYS, and administration may result in elevations of liver enzymes (such as GGT, GLDH, ALT, AST) or total bilirubin, typically seen within 8 weeks.
• Önceden karaciğer yetmezliği, kronik karaciğer rahatsızlığı veya akut karaciğer hastalığı olan hastalar (ör., akut hepatik viral enfeksiyon) akut ciddi karaciğer hasarı riski daha yüksek olabilir. Akut karaciğer hastalığı olan hastalarda ELEVIDYS uygulamasını çözülene veya kontrol edilene kadar erteleyin.
• ELEVIDYS uygulamasından önce, ELEVIDYS infüzyonunu takip eden ilk 3 ay boyunca karaciğer enzim testi yapın ve karaciğer fonksiyonunu (klinik muayene, GGT ve total bilirubin) izleyin. Klinik olarak endike ise, sonuçlar dikkat çekici olmayana kadar izlemeye devam edin (normal klinik muayene, GGT ve toplam bilirubin seviyeleri başlangıç seviyelerine yakın seviyelere döner).
• ELEVIDYS infüzyonu öncesi ve sonrası hastalara sistemik kortikosteroid tedavisi önerilmektedir. Belirtildiğinde kortikosteroid rejimini ayarlayın. Akut ciddi karaciğer hasarından şüpheleniliyorsa, bir uzmana danışılması önerilir.

İmmün aracılı Miyozit:

• Klinik çalışmalarda, DMD geninde ekzon 8 ve/veya ekzon 9 içeren delesyon mutasyonları olan hastalarda ELEVIDYS infüzyonundan yaklaşık 1 ay sonra immün aracılı miyozit gözlenmiştir. Disfaji, nefes darlığı ve hipofoni dahil olmak üzere ciddi kas güçsüzlüğü belirtileri gözlendi.
• DMD geninde 1'den 17'ye kadar olan ekzonlar ve/veya 59'dan 71'e kadar olan ekzonlardaki mutasyonları olan hastalarda ELEVIDYS tedavisi için sınırlı veri mevcuttur. Bu bölgelerde delesyonları olan hastalar ciddi bir immün aracılı miyozit reaksiyonu için risk altında olabilir.
• Disfaji, nefes darlığı veya hipofoni dahil olmak üzere açıklanamayan herhangi bir artmış kas ağrısı, hassasiyet veya güçsüzlük yaşarlarsa hastalara derhal bir doktora başvurmalarını tavsiye edin, çünkü bunlar miyozit belirtileri olabilir. Bu semptomlar ortaya çıkarsa, hastanın klinik sunumuna ve tıbbi geçmişine dayanarak ek immünomodülatör tedaviyi (immünosupresanlar [örneğin, kortikosteroidlere ek olarak kalsinörin inhibitörü]) düşünün.

Miyokardit:

• Klinik çalışmalarda ELEVIDYS infüzyonunu takiben akut ciddi miyokardit ve troponin-I yükselmeleri gözlenmiştir.
• Bir hasta miyokardit yaşarsa, önceden var olan sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonu (LVEF) bozukluğu olanlar, olumsuz sonuçlar açısından daha yüksek risk altında olabilir. ELEVIDYS infüzyonundan önce ve infüzyonu takip eden ilk ay boyunca troponin-I'i haftalık olarak izleyin ve klinik olarak endike ise izlemeye devam edin. Göğüs ağrısı veya nefes darlığı gibi kardiyak semptomların varlığında daha sık izleme gerekebilir.
• Hastalara kardiyak semptomlar yaşarlarsa derhal bir doktora başvurmalarını tavsiye edin.

AAVrh74'e Karşı Önceden Var Olan Bağışıklık:

• AAV-vektör tabanlı gen tedavilerinde, önceden var olan anti-AAV antikorları, istenen terapötik seviyelerde transgen ekspresyonunu engelleyebilir. ELEVIDYS ile tedaviyi takiben tüm hastalarda anti-AAVrh74 antikorları gelişti.
• ELEVIDYS uygulamasından önce anti-AAVrh74 total bağlanma antikorlarının varlığı için temel test yapın.
• Anti-AAVrh74 total bağlayıcı antikor titreleri 1:400'e eşit veya daha yüksek olan hastalarda ELEVIDYS uygulaması önerilmez.

Olumsuz Reaksiyonlar:

• Klinik çalışmalarda bildirilen en yaygın advers reaksiyonlar (insidans% ≥5) kusma, bulantı, karaciğer hasarı, pireksi ve trombositopenidir.

Reçeteli ilaçların olumsuz yan etkilerini FDA'ya bildirin. www.fda.gov/medwatch ziyaret edin veya 1-800-FDA-1088 numaralı telefonu arayın. Yan etkileri 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782) numaralı telefondan Sarepta Therapeutics'e de bildirebilirsiniz.

Daha fazla bilgi için lütfen tam Reçete Bilgilerine bakın.

Sarepta Therapeutics Hakkında

Sarepta acil bir görevde: Hayatları mahveden ve geleceği kısaltan nadir hastalıklar için hassas genetik tıp mühendisliği. Duchenne musküler distrofi (DMD) ve ekstremite kuşağı müsküler distrofilerinde (LGMD'ler) liderlik pozisyonlarına sahibiz ve şu anda çeşitli gelişim aşamalarında 40'tan fazla programımız var. Geniş boru hattımız, gen terapisi, RNA ve gen düzenlemede çok platformlu Hassas Genetik Tıp Motorumuz tarafından yönlendirilmektedir. Daha fazla bilgi için lütfen www.sarepta.com ziyaret edin veya bizi LinkedIn, X (eski adıyla Twitter), Instagram ve Facebook'ta takip edin.

Bilgilerin İnternete Gönderilmesi

Yatırımcılar için önemli olabilecek bilgileri www.sarepta.com'daki web sitemizin 'Yatırımcılar İçin' bölümünde rutin olarak yayınlıyoruz. Yatırımcıları ve potansiyel yatırımcıları, hakkımızda önemli bilgiler için web sitemize düzenli olarak başvurmaya teşvik ediyoruz.

İleriye Dönük İfadeler

Bu basın bülteni "ileriye dönük ifadeler" içermektedir. Tarihsel gerçeklerin ifadesi olmayan herhangi bir ifade, ileriye dönük ifadeler olarak kabul edilebilir. "İnanmak", "beklemek", "planlamak", "beklemek", "olacak", "olabilir", "niyet etmek", "hazırlamak", "bakmak", "potansiyel", "mümkün" ve benzeri ifadeler ileriye dönük ifadeleri tanımlamayı amaçlamaktadır. Bu ileriye dönük beyanlar, bunlarla sınırlı olmamak üzere, gelecekteki operasyonlarımız, iş planlarımız, önceliklerimiz, araştırma ve geliştirme programlarımızla ilgili beyanları; ELEVIDYS'in potansiyel yararları ve riskleri; ve ayaktan olmayan Duchenne hastaları için devam eden onay, doğrulayıcı bir çalışmada klinik yararın doğrulanmasına bağlı olabilir.

Gerçek sonuçlar, bu tür risklerin ve belirsizliklerin bir sonucu olarak bu ileriye dönük beyanlarda belirtilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olabilir. Bilinen risk faktörleri şunları içerir: ayaktan olmayan hastalar için sürekli onay, klinik yararın doğrulanmasına bağlı olabilir; tüm FDA taleplerini zamanında veya hiç yerine getiremeyebiliriz; FDA ve diğer düzenleyici kurumlar tarafından yapılan düzenlemelerin ve düzenleyici kararların işimiz üzerindeki olası etkisinin yanı sıra ürün adaylarımızın geliştirilmesi ve mali ve sözleşmeden doğan yükümlülüklerimiz; Ürün talebini doğru bir şekilde tahmin edememe ve ürün talebini karşılamak için üretim kapasitesini zamanında güvence altına alamama da dahil olmak üzere, ürünlerimizi ve ürün adaylarımızı üretmek için belirli üreticilere olan bağımlılığımız, çeşitli programları başarılı bir şekilde desteklemek için ürünün kullanılabilirliğini bozabilir; verilerimiz düzenleyici onay almak için yeterli olmayabilir; Gelecekteki araştırmaların sonuçları, geçmişteki olumlu sonuçlarla tutarlı olmayabilir veya ürün adaylarının güvenliği ve etkinliği için düzenleyici onay gerekliliklerini karşılamayabilir; Klinik araştırmalarımızın başlaması ve tamamlanması ve sonuçların açıklanması, diğerlerinin yanı sıra, düzenleyici kurumlar tarafından klinik araştırmalarımıza devam etme izninin reddedilmesi veya bir klinik araştırmanın beklemeye alınması, klinik araştırmalara katılmak için hastaların belirlenmesi, işe alınması, kaydedilmesi ve elde tutulmasındaki zorluklar ve bir ürün adayının veya gerekli diğer malzemelerin yetersiz miktarda veya kalitede tedarik edilmesi dahil olmak üzere çeşitli nedenlerle ertelenebilir veya engellenebilir. klinik araştırmalar yürütmek; belirli güvenlik veya etkinlik parametrelerini değerlendirmek için kullandığımız farklı metodolojiler, varsayımlar ve uygulamalar farklı istatistiksel sonuçlar verebilir ve ürün adaylarımızın klinik çalışmalarından toplanan verilerin olumlu olduğuna inansak bile, bu veriler FDA veya diğer küresel düzenleyici otoritelerin onayını desteklemek için yeterli olmayabilir; Şirket mali ve diğer kaynaklarının olası sınırlamaları, zamanında öngörülemeyen veya çözülemeyen üretim sınırlamaları, ürün adaylarımızı kapsayan patentlerle ilgili olarak Amerika Birleşik Devletleri Patent ve Ticari Marka Ofisi kararları gibi düzenleyici, mahkeme veya kurum kararları dahil olmak üzere, birçoğu kontrolümüz dışında olabilecek çeşitli nedenlerle iş planlarımızı uygulayamayabiliriz; ve 31 Aralık 2023 tarihinde sona eren yıl için Form 10-K ve Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na (SEC) sunulan Form 10-Q'daki en son Yıllık Raporumuzda ve ayrıca Şirket tarafından yapılan ve incelemeniz tavsiye edilen diğer SEC dosyalarında "Risk Faktörleri" başlığı altında tanımlanan riskler.

Yukarıda belirtilen risklerden herhangi biri, Şirketin işlerini, faaliyet sonuçlarını ve Sarepta'nın adi hisse senetlerinin alım satım fiyatını önemli ölçüde ve olumsuz yönde etkileyebilir. Sarepta'nın karşı karşıya olduğu risklerin ve belirsizliklerin ayrıntılı bir açıklaması için Sarepta tarafından yapılan SEC başvurularını incelemeniz önerilir. Yatırımcıları, bu basın bülteninde yer alan ileriye dönük ifadelere önemli ölçüde güvenmemeleri konusunda uyarıyoruz. Sarepta, yasaların gerektirdiği durumlar dışında, bu tarihten sonraki olaylara veya koşullara dayalı olarak ileriye dönük beyanlarını kamuya açık olarak güncelleme yükümlülüğünü üstlenmez.

Kaynak sürümü businesswire.com'de görüntüle: https://www.businesswire.com/news/home/20240620640445/en/

Yatırımcı İletişimi:
Ian Estepan, 617-274-4052
iestepan@sarepta.com

Medya İletişimi:
Tracy Sorrentino, 617-301-8566
tsorrentino@sarepta.com

Kaynak: Sarepta Therapeutics, Inc.