Sarepta Therapeutics, JAMA Nörolojisinde Yayınlanan SRP-9001 Mikro-Distrofin Gen Terapisi Denemesi Verileri JAMA Nörolojisinde Yayınlandı
Özetle:
Sarapta firmasının daha önce duyurduğu veriler JAMA Nörolojisinde yayınlandı bu veriler daha önce de açıklanmıştı yeni olan haber ise devam eden 2. Çalışmada ara sonuçların önümüzdeki sene başında açıklanacağı olması. İlk yapılan çalışma da plasebo grubu olmadığı için ilacın onaylanması konusunda yeterli olacağı düşünülmüyor.
Daha önce ABD de Sarepta firmasının DMD için yaptığı ve Dr.Jerry Mendell in yürüttüğü ilk mikro distrofin çalışmasına katılan 4 çocuğun sonuçları bekleneni karşılıyor. Bir yılı aşkın süre önce yapılan uygulamadan sonra çocuklarda önemli bir yan etki görülmediği gibi fiziki ve klinik olarak iyileşmeler de devam ediyor.
Bu güzel birşey umutları kat ve kat arttırıyor ancak onay için 2. Çalışma sonuçları veya ek başka çalışmalar beklenebilir.
Ayrıntılı:
Bir yıldaki sonuçlar, Duchenne kas distrofisi olan dört hastada SRP-9001 mikro-distrofin gen tedavisinin sürekli güvenliğini ve tolere edilebilirliğini göstermektedir -
Onaylanmış vektör (AAV) iletimi ve bir yıl boyunca sürdürülen fonksiyonel iyileştirmeler görülmüştür.
Nadir hastalıklar için hassas genetik tıpta lider olan Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), bugün dört Duchenne kas distrofisi hastasında bir yıl sonunda ki verilerde güvenlik ve tolere edilebilirlik verilerini açıkladı. SRP-9001 mikro-distrofin (AAVrh74.MHCK7.micro-distrofin) alan (DMD) klinik çalışma katılımcıların verileri JAMA yayınlanmıştır . SRP-9001, mikro-distrofin kodlayan genini, hedeflenen mikro-distrofin proteini üretimi için kas dokusuna iletmeyi amaçlayan bir araştırma gen transfer terapisidir
Sarepta Therapeutics'in başkan yardımcısı Louise Rodino-Klapac:
“Mikro-distrofin transgenimizin AAVrh74 viral kapsidimizden ve hedeflenen kas ifadesi sonuçlarımızdan başarılı ve güvenli bir şekilde sistemik olarak verilmesiyle teşvik edilmekte ve bir yıldan uzun süredir devam eden katılımcı kohortunda SRP-9001 gen transferinin güvenliğini ve etkinliğini göstermekteyiz. Duchenne müsküler distrofisi ” ardından bu sonuçların JAMA Nöroloji'de hakemli yayınlarıayrıca, SRP-9001'in DMD hastaları için hız ve büyüklükteki gelişme açısından klinik olarak anlamlı fonksiyonel iyileştirmeler sağlama potansiyelini desteklemektedir. (Çalışma 102) SRP-9001'in randomize, çift kör, plasebo kontrollü çalışmamız devam ediyor ve 2021'in başlarında birçok hastanın yaşamını derinlemesine iyileştirmek için çalıştığımız sonuçlarını mümkün olduğunca paylaşmayı dört gözle bekliyoruz. ” ( bu çalışmaya Türkiyeden bir aile de katılım sağladı)
Çalışma 101 olarak bilinen açık etiketli çalışmada, 4 ila 7 yaş arasındaki dört ayaktan katılımcıya 2x10 14 dozunda SRP-9001 infüzyonu uygulandı. vg / kg arasındadır. Terapi, bir yıllık süre boyunca tüm katılımcılarda güvenli ve tolere edilebilirdi. Tüm advers olaylar hafif veya orta derecede kabul edildi ve hiçbir ciddi advers olay veya kompleman aktivasyonu kanıtı yoktu. 12. haftada kas distrofin seviyeleri, normal biyopsilere kıyasla% 96 immünohistokimya ile sarkomlemede ortalama yoğunlukta mikro-distrofin eksprese eden ortalama% 81.2 kas lifi göstermiştir. Yağ ve fibrotik doku için ayarlanan western blot, ortalama% 95.8 ekspresyonu gösterdi. Tüm katılımcılar vektör transdüksiyonunu doğruladılar ve bir yıl boyunca korunan North Star Ayaktan Değerlendirme Ölçeği (NSAA) (fiziki yestler) ve azaltılmış kreatin kinaz (CK) seviyelerinde fonksiyonel iyileşme gösterdi.
“Duchenne kas distrofisinin tedavisi zordur ve hastalığın seyrini değiştirme potansiyeline sahip olmak için daha fazla seçeneğe ihtiyaç vardır. Transgenin, güçlü ekspresyona ve mikro-distrofinin uygun lokalizasyonuna karşılık gelen çekirdeklere başarılı bir şekilde iletildiğini bildirmekten çok memnunuz. Bu, SRP-9001 alan çalışma katılımcılarındaki fonksiyonel ölçümlerdeki iyileşmelerle örtüşüyor ”dedi. Nationwide Çocuk Hastanesinde Abigail Wexner Araştırma Enstitüsü'nde Gen Tedavisi Merkezi ile ortak araştırmacı ve baş araştırmacı MD Jerry Mendell. “Bu sonuçlar, biyolojik ve klinik etkililik belirteçleriyle birlikte, Duchenne'li katılımcılarda tek doz gen terapisi kullanılarak SRP-9001'in değerlendirilmesi için klinik çalışmaların devamı için konsept kanıtı desteği sunmaktadır.”
SRP-9001 Hakkında SRP-9001
, mikro-distrofin proteininin hedeflenen üretimi için mikro-distrofin kodlayan geni kas dokusuna iletmeyi amaçlayan bir araştırma geni transfer terapisidir. Sarepta, SRP-9001 için küresel kalkınma ve üretimden sorumludur ve ABD'de SRP-9001'i ticarileştirmeyi planlamaktadır. Aralık 2019'da Şirket, Roche'a ABD dışında SRP-9001'i başlatma ve ticarileştirme hakkı veren bir lisans anlaşması açıkladı. Sarepta, başlangıçta Nationwide Çocuk Hastanesi'ndeki Abigail Wexner Araştırma Enstitüsü'nde geliştirilen mikro-distrofin gen terapisi programına özel haklara sahiptir.
Kaynak:
